Nieuwe studie gestart naar FTD-gentherapie

Recent is de ASPIRE-FTD-studie gestart in Nederland. In deze studie wordt de veiligheid en het effect van een nieuwe gentherapie onderzocht voor mensen met frontotemporale dementie (FTD) met een mutatie, het zogeheten progranuline gen (FTD-GRN). De studie wordt uitgevoerd door Alzheimercentrum Amsterdam in opdracht van het bedrijf AviadoBio.

ASPIRE-FTD is een studie om de veiligheid en effecten te onderzoeken van AVB-101. Deze nieuwe gentherapie wordt door de neurochirurg in de hersenen toegediend en is bedoeld om de hoeveelheid progranuline in de hersenen te herstellen. Hierdoor wordt de progressie van de ziekte FTD-GRN mogelijk vertraagd of gestopt. De ASPIRE-FTD studie loopt al in verschillende andere landen. De eerste deelnemer heeft inmiddels de behandeling ondergaan.

Mutatie in gen

Genen vertellen de lichaamscellen wat ze moeten doen. Het GRN-gen vertelt het lichaam om progranuline te maken, een eiwit dat een belangrijke rol speelt in het gezond functioneren van cellen in de hersenen. Wanneer er een mutatie is in het GRN-gen, maakt het lichaam mogelijk niet genoeg progranuline aan, wat kan leiden tot celdood in de hersenen en de symptomen van FTD-GRN.

Eerste studie naar AVB-101

De ASPIRE-FTD-studie is de eerste studie naar de gentherapie AVB-101 bij mensen. Deze gentherapie bevat een kopie van het correcte (niet-gemuteerde) GRN-gen. AVB-101 wordt als een ‘eenmalige dosis’ rechtstreeks in de hersenen toegediend via een minimaal invasieve chirurgische procedure, uitgevoerd door een neurochirurg van de studie in een gespecialiseerd neurochirurgiecentrum.

Deelnemers

Mensen tussen de 30 en 75 jaar oud bij wie de diagnose FTD-GRN is gesteld en die in staat en bereid zijn om toestemming te geven, kunnen meedoen aan het onderzoek. Ze moeten ook een mantelzorger hebben die kan ondersteunen zolang de studie duurt en die ook aanwezig kan zijn bij de studiebezoeken. De studie zal in totaal vijf jaar duren.

Meer informatie over de studie vind je hier.