ASPIRE-FTD

ASPIRE-FTD is een klinische studie die de veiligheid en effecten van AVB-101 zal beoordelen, een nieuwe gentherapie voor mensen met frontotemporale dementie (FTD) die een mutatie hebben in het zogeheten progranuline gen (GRN). AVB-101 wordt door de neurochirurg in de hersenen toegediend en is bedoeld om de hoeveelheid progranuline in de hersenen te herstellen. Hierdoor wordt de progressie van de ziekte FTD-GRN mogelijk vertraagd of gestopt. Omdat dit de eerste keer is dat AVB-101 bij mensen wordt onderzocht, kunt u geen voordeel verwachten van deelname aan het onderzoek.

Mutatie in gen
Genen vertellen de lichaamscellen wat ze moeten doen. Het GRN-gen vertelt het lichaam om progranuline te maken, een eiwit dat een belangrijke rol speelt in het gezond functioneren van cellen in de hersenen. Wanneer er een mutatie is in het GRN-gen, maakt het lichaam mogelijk niet genoeg progranuline aan, wat kan leiden tot celdood in de hersenen en de symptomen van FTD-GRN.

Eerste studie naar AVB-101
De ASPIRE-FTD-studie is de eerste klinische studie om de gentherapie AVB-101 bij mensen te beoordelen. Deze gentherapie bevat een kopie van het correcte (niet-gemuteerde) GRN-gen. AVB-101 wordt als een ‘eenmalige dosis’ rechtstreeks in de hersenen toegediend via een minimaal invasieve chirurgische procedure, uitgevoerd door een neurochirurg van de studie in een gespecialiseerd neurochirurgiecentrum.

Deelnemers
Mensen tussen de 30 en 75 jaar oud bij wie de diagnose FTD-GRN is gesteld doen mee aan het onderzoek. Het is ook belangrijk dat ze een mantelzorger hebben die kan ondersteunen zolang de studie duurt en aanwezig kan zijn bij de studiebezoeken.